Medicamentos inovadores muitas vezes significam novas opções de tratamento para os pacientes e avanços nos cuidados de saúde para o público. O Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) conduz uma avaliação abrangente dos medicamentos propostos com base nos elementos necessários do desenho do estudo e em outros fatores exigidos em uma aplicação de medicamento. Em 31 de dezembro de 2023, a FDA aprovou um total de 55 novos medicamentos em 2023, incluindo 37 novas entidades moleculares e 18 produtos biológicos. A seguir está um resumo e uma introdução aos novos medicamentos de entidade molecular aprovados pelo CDER em 2023. Este artigo não inclui novos produtos biológicos terapêuticos, vacinas, produtos para alergia, sangue e hemoderivados, derivados de plasma, produtos de terapia celular e genética ou outros produtos aprovados pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica em 2023.
Brenzavvy
Em 20 de janeiro de 2023, a Theracos Bio Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Brenzavvy para uso como complemento à dieta e exercícios para melhorar o controle do açúcar no sangue em adultos com diabetes tipo 2. O princípio ativo do medicamento é a bexagliflozina, bexagliflozina É um inibidor do cotransportador sódio-glicose 2 (SGLT2). Este produto não pode ser utilizado em pacientes com diabetes tipo 1 ou em tratamento de cetoacidose diabética, bem como em pacientes alérgicos à bexagliflozina. Não é adequado para pacientes com doença renal terminal ou que estejam atualmente em tratamento. Tratamento do diabetes tipo 2 em pacientes em diálise.
Jaypirca
Em 27 de janeiro de 2023, a Eli Lilly anunciou que o FDA acelerou a aprovação de seu inibidor de BTK de nova geração, Jaypirca, que é adequado para o tratamento de linfoma de células do manto recidivante ou refratário (linfoma de células do manto) após receber pelo menos duas linhas de tratamento sistêmico. terapia (incluindo inibidores de BTK). LCM) pacientes adultos. O ingrediente ativo deste produto é o pirtobrutinibe, que é o primeiro e único inibidor não covalente (reversível) de BTK aprovado pelo FDA e o primeiro no mundo.
Orserdu
Em 27 de janeiro de 2023, a FDA aprovou a Elacestrant, uma subsidiária da Stemline Therapeutics, subsidiária da Menarini, para receber aprovação acelerada da FDA sob o nome comercial Orserdu para mulheres na pós-menopausa com mutações ER+, HER2- e ESR1 cuja doença progrediu após pelo menos terapia endócrina de primeira linha. ou pacientes adultos do sexo masculino com câncer de mama avançado ou metastático. Elacestrant é um modulador seletivo do receptor de estrogênio (SERD) que pode degradar o receptor de estrogênio de forma dose-dependente e inibir a transcrição gênica dirigida por ER dependente de estradiol e o crescimento tumoral. Isto também é aprovado pela FDA. O primeiro SERD oral aprovado.
Jesduvroq
Em 1º de fevereiro de 2023, a GlaxoSmithKline anunciou que o FDA aprovou a comercialização de seu inibidor da prolil hidroxilase do fator induzível por hipóxia (HIF-PHI) Jesduvroq. O princípio ativo deste produto é o daprodustat, adequado para o tratamento de pessoas que fizeram diálise. Jesduvroq não é adequado para utilização em adultos com anemia causada por doença renal crónica há pelo menos quatro meses e que não estejam em diálise. Jesduvroq se torna o primeiro medicamento oral comercializado nos Estados Unidos para tratar anemia causada por doença renal crônica.
Filspari
Em 17 de fevereiro de 2023, a Travere Therapeutics anunciou que o FDA acelerou a aprovação de seu medicamento Filspari, cujo princípio ativo é o esparsentano, um antagonista do receptor da endotelina e da angiotensina II. Este é o segundo medicamento aprovado pelo FDA para tratar a nefropatia por IgA em adultos.
Skyclarys
Em 28 de fevereiro de 2023, a Reata Pharmaceuticals anunciou que o FDA aprovou um novo pedido de medicamento para o agonista Nrf2 Skyclarys para o tratamento da ataxia de Friedreich (ataxia de Friedreich) em adultos e adolescentes com 16 anos ou mais. Skyclarys é o primeiro e também o único medicamento adequado para pacientes com ataxia de Friedrich. O ingrediente ativo do medicamento é a omaveloxolona, que recebeu as designações de Medicamento Órfão, Fast Track e Doença Pediátrica Rara do FDA dos EUA.
Zavzpret
Em 9 de março de 2023, a Pfizer anunciou que o FDA aprovou seu medicamento Zavzpret. É utilizado no tratamento da enxaqueca aguda em pacientes adultos. O ingrediente ativo do medicamento é o Cloridrato de Zavegepant. Zavegepant é um antagonista do receptor CGRP de terceira geração, de alta afinidade e altamente seletivo, que bloqueia reversivelmente o receptor CGRP, inibindo assim. A atividade biológica do neuropeptídeo CGRP pode aliviar e prevenir ataques de enxaqueca.
Daybue
Em 10 de março de 2023, a Acadia anunciou que o FDA aprovou o Daybue para o tratamento da síndrome de Rett em pessoas com mais de dois anos de idade. Daybue é um novo análogo sintético do tripéptido amino-terminal do fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-1). O ingrediente ativo, trofinetida, foi desenvolvido para tratar os principais sintomas da síndrome de Rett, reduzindo potencialmente a neuroinflamação e apoiando a função sináptica. Daybue se tornou o primeiro e atualmente único medicamento aprovado para tratar a síndrome de Rett.
Rezzayo
Em 22 de março de 2023, a Cidara Therapeutics anunciou que o FDA aprovou o Rezzayo, cujo princípio ativo é o acetato de rezafungina, para o tratamento de candidemia e candidíase invasiva em adultos. A droga é uma nova equinocandina que atua inibindo a beta-1,3-glicose sintase, perturbando assim a integridade da parede celular do fungo. Este é o primeiro tratamento aprovado para infecções invasivas por Candida em mais de uma década.
Joana
Em 24 de março de 2023, o Pharming Pharmaceutical Group anunciou que o FDA aprovou a comercialização de Joenja pela primeira vez. O ingrediente ativo do medicamento é o Fosfato de Leniolisibe, usado para tratar a síndrome de hiperativação PI3Kδ (APDS) em adultos e crianças com 12 anos ou mais. Joenja é um inibidor oral que tem como alvo seletivo a fosfatidilinositol 3-quinase delta (PI3Kδ) e é a primeira terapia aprovada pela FDA para APDS.
Qalsody
Em 25 de abril de 2023, a Biogen anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Qalsody. O princípio ativo do medicamento é o tofersen para o tratamento de adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA, ELA) com mutações no gene SOD1. Isto ocorre mais de 200 anos após a descoberta da ELA, este é o quarto medicamento para tratar a ELA lançado globalmente e também é a única terapia baseada em biomarcadores a receber aprovação acelerada do FDA para o tratamento da ELA relacionada a mutações genéticas.
Veozah
Em 12 de maio de 2023, a Astellas anunciou que o FDA aprovou a listagem do Veozah. O princípio ativo do medicamento é o Fezolinetant, usado no tratamento da síndrome vasomotora (VMS) moderada a grave causada pela menopausa. O fazolinetante é um antagonista do receptor NK3. Ao antagonizar os receptores NK3, bloqueando a combinação dos neurônios neurocinina B (NKB) e kisspeptina/neuroquinina B/dinorfina (KNDy), regula a atividade neuronal no centro termorregulador, em última análise, restaurando o equilíbrio e aliviando o VMS.
Miebo
Em 18 de maio de 2023, Bausch+Lomb Corp. e Novaliq GmbH anunciaram que o FDA aprovou a comercialização de Miebo. O princípio ativo do medicamento é o perfluorhexiloctano, usado no tratamento dos sinais e sintomas da síndrome do olho seco. Miebo, um alcano fluorado, é uma solução ocular anidra, de um componente e sem conservantes, que é a primeira e única solução ocular aprovada pela FDA que visa diretamente a evaporação das lágrimas no método de tratamento da doença do olho seco.
Xacuro
Em 23 de maio de 2023, a Innoviva anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Xacduro, que contém os princípios ativos Sulbactam e Durlobactam, para o tratamento de bactérias adquiridas em hospitais causadas por cepas suscetíveis de acetato de Acinetobacter baumannii em pessoas com 18 anos de idade ou mais. . pneumonia e pneumonia bacteriana associada à ventilação mecânica. Nesta combinação, o Sulbactam é um medicamento estruturalmente relacionado à penicilina e é responsável por matar o Acinetobacter baumannii, enquanto o Durlobactam protege o Sulbactam de ser degradado pelas enzimas produzidas pelo Acinetobacter baumannii.
Pósluma
Em 25 de maio de 2023, a Blue Earth Diagnostics anunciou que o FDA aprovou a listagem do Posluma, cujo ingrediente ativo é Flotufolastat F-18 Gálio, para uso na detecção de tomografia por emissão de pósitrons (PET) radioativa de antígeno de membrana específico da próstata ( PSMA) positividade. lesões, em homens com suspeita de câncer de próstata metastático que são candidatos à terapia definitiva inicial ou nos quais há suspeita de recorrência devido a níveis séricos elevados de antígeno específico da próstata (PSA).
Paxlovid
Em 25 de maio de 2023, a Pfizer anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Paxlovid. Os ingredientes ativos do medicamento são Nirmatrelvir e Ritonavir. É usado para tratar pacientes adultos com infecção por COVID-19 leve a moderada. Paxlovid é o quarto medicamento aprovado pela FDA. O primeiro medicamento usado para tratar COVID{4}} em adultos e o único medicamento antiviral oral.
Inpefa
Em 26 de maio de 2023, a Lexicon Pharmaceuticals anunciou que o FDA aprovou a listagem do Inpefa. O ingrediente ativo do medicamento é a sotagliflozina. Inpefa é um inibidor do cotransportador de sódio-glicose 2 (SGLT2) usado para reduzir o risco de insuficiência cardíaca ou crônica. Risco de morte cardiovascular, visitas de emergência por insuficiência cardíaca e hospitalização por insuficiência cardíaca em adultos com doença renal, diabetes tipo 2 e outros fatores de risco cardiovascular.
Litfulo
Em 23 de junho de 2023, a Pfizer anunciou que o FDA aprovou o Litfulo, cujo princípio ativo é o tosilato de ritlecitinibe, para uso em pacientes com alopecia areata grave com 12 anos ou mais. Litfulo é um inibidor de quinase que inibe Janus quinase 3 (JAK3) e tirosina quinases expressas na família de quinases do carcinoma hepatocelular (TEC).
Vanflyta
Em 20 de julho de 2023, a Daiichi Sankyo anunciou que o FDA aprovou a listagem do Vanflyta. O ingrediente ativo do medicamento é o dicloridrato de quizartinibe, para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém-diagnosticada com mutações FLT3-ITD. Quizartinib é o primeiro inibidor de FLT3 aprovado pela FDA especificamente para o tratamento de LMA positiva para FLT3-ITD e abrange as três fases de tratamento de LMA recém-diagnosticada: indução, consolidação e terapia de manutenção em pacientes não transplantados.
Xdemvy
Em 24 de julho de 2023, Tarsus anunciou que o FDA aprovou o Xdemvy, cujo princípio ativo é Lotilaner, para o tratamento da blefarite Demodex. Lotilaner é um inibidor seletivo de ácaros dos canais de cloreto controlados pelo ácido gama-aminobutírico (GABA). A inibição destes canais de cloreto GABA causa paralisia no organismo alvo, resultando na sua morte. A droga tem como alvo direto o Demodex, a fonte da blefarite Demodex. Isto marca o primeiro e único tratamento radical aprovado pela FDA especificamente para Demodex.
Izervay
Em 4 de agosto de 2023, a Astellas Pharma anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Izervay desenvolvido por sua subsidiária Iveric Bio. O princípio ativo do medicamento é o Avacincaptad Pegol Sodium, usado no tratamento da atrofia geográfica (AG) causada pela degeneração macular (DMRI). Izervay é um novo inibidor da proteína do complemento C5, contendo avacincaptad pegol, que enfraquece a atividade do sistema do complemento através de um ataque direcionado ao C5, retardando assim potencialmente o desenvolvimento da atrofia do mapa.
Sohonos
Em 16 de agosto de 2023, a Ipsen anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Sohonos. O princípio ativo do medicamento é o Palovaroteno, utilizado para reduzir a produção de novo tecido ossificado em pacientes com ossificação muscular progressiva (FOP). Palovaroteno é um agonista oral seletivo do receptor gama do ácido retinóico (RAR) que medeia interações entre receptores, fatores de crescimento e proteínas na via de sinalização da retina para reduzir o desenvolvimento de novos ossos anormais. forma. Sohonos é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para tratar a FOP.
Aphexda
Em 8 de setembro de 2023, BioLineRx anunciou que o FDA aprovou a listagem do Aphexda. O princípio ativo do medicamento é o acetato de motixafortida. Aphexda é um agente mobilizador de células-tronco hematopoiéticas adequado para uso em combinação com filgrastim (G-CSF) para mobilizar o mieloma múltiplo. As células-tronco hematopoiéticas do paciente são transferidas para o sangue periférico para coleta e posterior transplante autólogo. Aphexda é um inibidor inovador do CXCR4 administrado por injeção subcutânea. Aphexda é o primeiro medicamento inovador a receber aprovação da FDA para mobilização de células-tronco de mieloma múltiplo em dez anos.
Ojjaara
Em 15 de setembro de 2023, a GSK anunciou que o FDA aprovou a comercialização de Ojjaara. O princípio ativo do medicamento é o Dicloridrato de Momelotinibe, adequado para o tratamento de mielofibrose de risco moderado ou alto, incluindo mielofibrose primária ou mielofibrose secundária (policitemia vera e trombocitemia essencial) em adultos com anemia. Ojjaara é um novo medicamento com mecanismo de ação diferenciado que tem como alvo JAK1, JAK2 e ALK2. Ojjaara é o primeiro e único tratamento adequado para pacientes com mielofibrose e anemia.
Exxuá
Em 22 de setembro de 2023, a Fabre-Kramer Pharmaceuticals anunciou que o FDA aprovou a listagem do Exxua. O princípio ativo do medicamento é o Cloridrato de Gepirona, indicado para o tratamento da depressão em adultos (TDM). Exxua é o primeiro agonista seletivo do receptor 5-HT1A oral aprovado pelo FDA para o tratamento de TDM.
Rivfloza
Em 29 de setembro de 2023, a NovoNordisk anunciou que o FDA aprovou a listagem de sua terapia com RNAi, injeção de Rivfloza. O ingrediente ativo do medicamento é o Nedosiran Sódio. É adequado para reduzir o risco de hiperoxalúria primária tipo 1 com idade igual ou superior a 9 anos e com função renal relativamente baixa. melhores níveis de oxalato urinário em pacientes com Rivfloza, a primeira terapia de RNAi aprovada desenvolvida pela Novo Nordisk. Rivfloza liga-se ao mRNA que expressa a lactato desidrogenase hepática (LDH) e inibe a expressão desta proteína, reduzindo significativamente a superprodução de oxalato.
Velsipidade
Em 12 de outubro de 2023, a Pfizer anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Velsipity. O ingrediente ativo do medicamento é o Etrasimod Arginina. Velsipity é um modulador do receptor de esfingosina 1-fosfato que pode bloquear parcial e reversivelmente os linfócitos. A capacidade de efluxo dos órgãos linfóides, reduzindo assim o número de linfócitos no sangue periférico, é indicada para o tratamento da colite ulcerativa ativa moderada a grave em adultos.
Zilbrysq
Em 17 de outubro de 2023, a UCB anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Zilbrysq. O ingrediente ativo do medicamento é o Zilucoplan Sodium, que é usado para tratar pacientes adultos com miastenia gravis generalizada (gMG) que são positivos para anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR). Como inibidor do complemento C5, o Zilbrysq inibe os danos da junção neuromuscular mediados pelo complemento através do seu mecanismo de ação direcionado. Zilbrysq é o primeiro novo inibidor subcutâneo do complemento do peptídeo C5 macrocíclico, uma vez ao dia, aprovado para tratar esses pacientes.
Agamree
Em 26 de outubro de 2023, a Santhera Pharmaceuticals e a ReveraGen BioPharma anunciaram conjuntamente que o FDA aprovou a listagem do Agamree. O ingrediente ativo do medicamento é a Vamorolona. Agamree é um corticosteróide que exerce efeitos antiinflamatórios e imunossupressores através do receptor de glicocorticóide. É adequado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com 2 anos de idade ou mais.
Fruzaqla
Em 8 de novembro de 2023, Chi-Med e Takeda anunciaram conjuntamente que o FDA aprovou o pedido de comercialização de Fruzaqla. O princípio ativo do medicamento é o fruquintinibe, usado no tratamento de pacientes que já receberam tratamento à base de fluorouracila, oxaliplatina e irinotecano. Quimioterapia, terapia com fator de crescimento endotelial anti-vascular ("VEGF") e terapia com receptor de fator de crescimento anti-epidérmico (EGFR) em adultos com câncer colorretal metastático.
Defencato
Em 15 de novembro de 2023, a CorMedix anunciou que o FDA aprovou a listagem do Defencath. Os ingredientes ativos do medicamento são Heparina Sódica e Taurolidina. É adequado para reduzir o risco de insuficiência renal em uma população limitada de pacientes adultos com insuficiência renal que recebem hemodiálise de longo prazo através de cateter venoso central (CVC). Infecções da corrente sanguínea relacionadas (ICSRC), a heparina é uma solução anticoagulante frequentemente usada em cateteres quando não estão em uso para prevenir a formação de coágulos sanguíneos potencialmente perigosos. A taurolidina é um agente antibacteriano tidiazínico desenvolvido pela CorMedix Company. Pode ser usado como um agente antibacteriano de amplo espectro contra uma variedade de bactérias.
Augtiro
Em 15 de novembro de 2023, a BRISTOL anunciou que o FDA aprovou o Augtyro, cujo ingrediente ativo é o repotrectinibe, para o tratamento de pacientes adultos com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) ROS1-positivo localmente avançado ou metastático. O repotrectinibe é o primeiro inibidor de ROS1, pan-TRK e ALK de nova geração, que tem as vantagens de uma eficácia anticâncer mais forte, anticâncer de amplo espectro multialvo e potencial para superar a resistência aos medicamentos.
Truqap
Em 16 de novembro de 2023, a Astrazeneca anunciou que o FDA aprovou a listagem do Truqap. O ingrediente ativo do medicamento é o Capivasertib. Truqap é usado em combinação com Faslodex para o tratamento de receptor hormonal (HR) positivo e receptor 2 do fator de crescimento epidérmico humano (HER2) negativo. Pacientes adultos com câncer de mama localmente avançado ou metastático. Truqap é um inibidor de AKT de primeira classe e inibidor competitivo oral seletivo de adenosina trifosfato (ATP) que inibe todas as 3 isoformas da serina / treonina quinase AKT (AKT1 / 2/3).
Ogsiveo
Em 27 de novembro de 2023, SpringWorks Therapeutics anunciou que o FDA aprovou a comercialização de Ogsiveo. O ingrediente ativo do medicamento é o bromidrato de nirogacestat. Ogsiveo é um inibidor oral da gama secretase para o tratamento de pacientes adultos com tumores desmóides progressivos que necessitam de terapia sistêmica. Este produto é o primeiro tratamento para tumor desmóide aprovado para comercialização. A FDA concedeu anteriormente as designações Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track e Orphan Drug para o tratamento de tumores desmóides.
Fabhalta
Em 5 de dezembro de 2023, a Novartis anunciou que o FDA aprovou a listagem da Fabhalta. O princípio ativo do medicamento é o Cloridrato de Iptacopan, indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Fabhalta é um inibidor do fator B do complemento que atua proximalmente na via alternativa do complemento do sistema imunológico para controlar de forma abrangente a destruição dos glóbulos vermelhos (RBC), tanto dentro como fora dos vasos sanguíneos.
Filsuvez
Em 18 de dezembro de 2023, AMRYT anunciou que o FDA aprovou a comercialização do Filsuvez. O ingrediente ativo do medicamento são os triterpenos de bétula, adequados para o tratamento da epidermólise juncional ou atrófica em pacientes com 6 meses ou mais.
Wainua
Em 21 de dezembro de 2023, o Wainua, desenvolvido em conjunto pela AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals, foi aprovado pelo FDA nos Estados Unidos para o tratamento de polineuropatia com amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos. Wainua é um oligonucleotídeo antisense-GalNAc conjugado que causa degradação do mRNA da TTR mutante e do tipo selvagem por ligação ao mRNA da TTR, reduzindo assim a proteína TTR sérica e a deposição da proteína TTR nos tecidos. O objetivo é retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, inibindo a produção de proteínas TTR mutantes mal dobradas.
Em resumo, o número de novos medicamentos aprovados pela FDA em 2023 atingiu o máximo dos últimos cinco anos, e a proporção de medicamentos com mecanismos inovadores atingiu um novo máximo. Os medicamentos de pequenas moléculas ainda são a principal força em medicamentos inovadores, enquanto o número de terapias genéticas aprovadas pelo CBER atingiu um recorde e as inovações continuam a surgir.